筋ジストロフィーで歩行能力改善の新薬治験

筋ジストロフィーという難病があります。身体の筋線維組織が破壊・変性などを繰り返し、次第に身体の筋組織萎縮と筋力の低下が進んでいく遺伝性筋疾患のことです。それが、新薬治験で歩行能力改善したというニュースが出たことで大変注目されています。

難病・筋ジス治療に光　新薬治験で歩行能力改善 朝日新聞デジタル 10月6日(土)22時52分配信 筋ジストロフィーの薬物治療の仕組み 　筋力が衰えて歩けなくなったり、心不全や呼吸不全のために２０代で死亡したりすることが多い進行性の難病、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬ができそうだ。米サレプタ社が米国で行った新薬の小規模臨床試験で、患者の歩行能力の改善などが確認された。 　この病気は、筋肉を作るジストロフィンというたんぱく質が体内で合成されず、筋肉が壊れることで起きる。ジストロフィンの設計図に当たる遺伝子に変異があるためで、根本的な治療法は見つかっていない。 　だが遺伝子の変異部分を読み飛ばす（無視する）作用を持つ薬ができれば、正常に近いジストロフィンの合成が期待される。このアイデアは「エクソン・スキップ」と呼ばれ、今回の新薬エテプリルセンも、これに基づいて開発された。

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いろいろ新しい新薬の開発はもちろん期待されるものですが、できれば1日もはやく医療現場に登場して欲しいと思います。

研究機関にある程度の時間がかかるのは仕方ないにしても、せっかく薬ができても使えるようになるための手続きが時間がかかりすぎです。

外国の新薬が日本で認められるまでのタイムラグは長すぎます。
政治的な問題は利権を疑わざるを得ません。

新薬はより高度でより安全でより迅速なものを求めるものです。

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